un tipo de tratamiento que trasplanta genes normales que actúan en las células para sustituir a los genes que no funcionan, con el objetivo de tratar trastornos genéticos. La terapia génica puede realizarse de muchas maneras. A veces, un gen con una variante causante de la enfermedad puede ser sustituido por un gen sano. A veces, se puede inactivar o “silenciar” un gen con una mutación causante de enfermedad. Y a veces, se puede introducir un nuevo gen en el cuerpo para ayudar a combatir una enfermedad. Algunas terapias génicas son todavía experimentales.